Tất cả chúng ta đều biết rằng đầu tư vào cổ phiếu công nghệ sinh học không dành cho những người yếu tim.
Chúng có xu hướng khá dễ bay hơi, trải qua những đợt tăng giá và sụt giảm nghiêm trọng. Lý do cho tất cả những biến động này rất đơn giản - cổ phiếu công nghệ sinh học giao dịch dựa trên chất xúc tác.
Không giống như một công ty sản xuất sản phẩm tiêu dùng ổn định, các cổ phiếu công nghệ sinh học diễu hành trước sự chấp thuận của cơ quan quản lý, kết quả của dữ liệu thử nghiệm và các bài thuyết trình hội nghị lớn. Thông thường, các cổ phiếu trong ngành sẽ tăng cao hơn hoặc giảm xuống thấp hơn trên những phần thông tin này.
Sau đó, nó trở thành một trò chơi chờ đợi cho đến khi có chất xúc tác lớn tiếp theo.
Đối với các nhà đầu tư muốn tham gia vào cổ phiếu công nghệ sinh học, biết những ngày quan trọng này là rất quan trọng để thành công. Điều tồi tệ nhất bạn nên làm là mất cảnh giác và không có chiến lược rút lui nếu mọi thứ đột nhiên trở nên tồi tệ đối với khoản đầu tư của bạn.
Mặc dù đầu năm dương lịch thường là thời gian quan trọng để các sự kiện và dữ liệu thử nghiệm của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) được công bố, mùa hè cũng nóng lên đối với các nhà sản xuất thuốc và dự trữ công nghệ sinh học. Vài tháng tới có một số sự kiện lớn đối với một số công ty công nghệ sinh học và các cổ đông của họ.
Chìa khóa là biết những sự kiện nào cần xem.
Tìm ngày của Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) - là thời hạn để FDA Hoa Kỳ xem xét các loại thuốc của công ty - và thông tin khác về các chất xúc tác công nghệ sinh học này có thể là một nhiệm vụ khó khăn. Sau đây, chúng tôi sẽ chỉ ra một số ngày trong số những ngày này để các nhà đầu tư đánh dấu vào lịch của họ.
Dưới đây là tám cổ phiếu công nghệ sinh học có chất xúc tác chính trong lịch trong vài tháng tới.
Với việc mua Celgene vào cuối năm 2019, Bristol Myers Squibb (BMY, $ 65,60) đã trở thành một cỗ máy chống ung thư và công nghệ sinh học. BMY có các loại thuốc điều trị ung thư hàng đầu như Opdivo, Revlimid, Yervoy và Pomalyst dưới sự bảo trợ của mình, và các loại thuốc điều trị ung thư hiện chiếm khoảng 66% tổng doanh thu - tương đương hơn 27 tỷ USD vào năm ngoái. Bất kỳ chất xúc tác nào đối phó với danh mục đầu tư ung thư của BMY đều là điều tối quan trọng đối với điểm mấu chốt của nó.
Nhiều sự kiện gần đây của BMY đã tập trung vào loại thuốc bom tấn Opdivo. Gần đây, phương pháp điều trị này đã trở nên phức tạp, với tổng doanh thu giảm 3% so với cùng kỳ năm ngoái xuống còn 1,7 tỷ đô la trong quý đầu tiên của năm 2021. Điều này theo sau sự sụt giảm tương tự vào năm tài chính 2020. Thuốc điều trị ung thư Keytruda của Merck (MRK) đã sử dụng phần lớn tiếng sét của Opdivo và đã chứng kiến doanh số bán hàng bùng nổ, tăng 19% so với cùng kỳ năm ngoái trong quý đầu tiên của năm 2021.
Các nhà sản xuất thuốc truyền thống thường có thể tăng doanh số bán hàng, thúc đẩy việc hết hạn bằng sáng chế và thổi luồng sinh khí mới vào các loại thuốc cũ với phạm vi bao phủ nhãn được mở rộng. Với việc doanh số bán hàng của Opdivo giảm khi Keytruda giành được nhiều thị phần hơn, việc chuyển hướng loại thuốc này sang các công dụng chữa bệnh ung thư khác là rất quan trọng để BMY thu được nhiều doanh số hơn vào kho bạc của mình.
Và với doanh số bán hàng của Keytruda tăng nhanh, cổ phiếu công nghệ sinh học cần một số chiến thắng lớn để giữ cho loại thuốc này trở thành một cường quốc. Nó có thể đạt được những điều đó vào mùa hè năm nay, với việc FDA dự kiến sẽ ban hành quyết định sử dụng Opdivo như một liệu pháp bổ trợ ở những bệnh nhân bị ung thư biểu mô xâm lấn cơ vào ngày 3 tháng 9 năm 2021.
Nhà phân tích Seamus Fernandez của Guggenheim, người duy trì xếp hạng Mua trên BMY, lạc quan về doanh số bán hàng của Opdivo. Ông nói:Các cuộc kiểm tra của bác sĩ cho thấy "sự hấp thu sớm" đối với thuốc và "việc sử dụng kết hợp Opdivo với Yervoy và Opdivo với Cabometyx sẽ mở rộng đáng kể doanh số bán thuốc Opdivo". Do đó, Guggenheim ước tính thêm 3,5 tỷ đô la doanh số bán thuốc Opdivo từ năm 2025 đến năm 2028, với doanh thu đạt đỉnh khoảng 11 tỷ đô la vào thời điểm bằng sáng chế của loại thuốc này hết hạn vào năm 2028.
Gã khổng lồ ma túy Pháp Sanofi (SNY, $ 53,47) gần đây đã được đưa tin về những nỗ lực COVID-19 của nó, báo cáo dữ liệu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 tích cực cùng với GlaxoSmithKline (GSK). Tuy nhiên, SNY đến muộn với bữa tiệc vắc xin và không dự kiến phê duyệt theo quy định cho đến ít nhất là quý 4 năm 2021. Tuy nhiên, có những sự kiện thuốc khác trong lịch vào mùa hè này có thể đóng vai trò là chất xúc tác cho nguồn cung công nghệ sinh học.
Chính trong số đó là ngày đánh giá vào ngày 18 tháng 8 của FDA đối với avalglucosidase alfa của Sanofi, liệu pháp thay thế enzym (ERT) đối với bệnh Pompe. Việc xem xét ban đầu được lên lịch vào ngày 18 tháng 5, nhưng đã được gia hạn thêm ba tháng.
Bệnh Pompe là một rối loạn di truyền hiếm gặp, gây ra khi cơ thể bạn không thể phát triển một loại protein phân hủy đường phức hợp gọi là glycogen để tạo năng lượng. Những loại đường này sau đó sẽ tích tụ và cuối cùng gây hại cho các cơ quan và cơ quan khác nhau. Thông thường, bệnh ảnh hưởng đến trẻ em, nhưng người lớn cũng có thể mắc bệnh.
Hiện tại, không có cách chữa khỏi bệnh Pompe, nhưng vẫn có các phương pháp điều trị. Liệu pháp thay thế enzyme (ERT) cho phép các bác sĩ về cơ bản tiêm protein còn thiếu vào cơ thể bệnh nhân để phá vỡ lượng đường dư thừa. Sanofi sở hữu loại thuốc ERT duy nhất trên thị trường, với Lumizym được FDA chấp thuận có giá gần 300.000 USD mỗi năm. (Lumizym được bán trên thị trường là Myozyme ở Châu Âu.)
Phương pháp điều trị thứ hai được đưa ra để xem xét vào cuối mùa hè này sẽ là tiêu chuẩn chăm sóc mới cho bệnh Pompe và có cơ chế hoạt động tiên tiến để đưa protein vào cơ bắp. FDA đã đưa ra liệu pháp đột phá và chỉ định nhanh chóng cho loại thuốc vào mùa thu năm ngoái dựa trên dữ liệu thử nghiệm và nhu cầu của nó, điều này cho phép công ty giữ bằng sáng chế lâu hơn và tiến hành nhanh hơn trong quá trình phê duyệt.
Trong khi Sanofi giấu kín về việc định giá loại thuốc mới nếu được chấp thuận, công ty đã thu về 1,1 tỷ đô la doanh thu từ các loại thuốc ERT vào năm 2020. Do là công ty hàng đầu thế giới, một loại thuốc giá cao khác trong kho vũ khí của họ sẽ thúc đẩy doanh số bán hàng đó hơn nữa.
Mặc dù tên của nó nghe có vẻ không quen thuộc nhưng Alkermes (ALKS, $ 21,88) không phải là điều dễ hiểu trong thế giới công nghệ sinh học. Công ty đã tiếp thị hai loại thuốc ở Mỹ - Aristada cho bệnh tâm thần phân liệt và Vivitrol cho chứng nghiện rượu và opioid. Những loại thuốc đó tiếp tục hoạt động tốt cho công ty. Doanh thu từ hai loại thuốc này chiếm hơn một nửa trong số 251 triệu đô la doanh thu mà ALKS mang lại trong quý đầu tiên.
Vào ngày 1 tháng 6, Alkermes có thể thêm một loại thuốc thần kinh khác vào chiếc ô của mình.
Sau khi chấp nhận việc Alkermes gửi lại Đơn đăng ký Thuốc mới cho ALKS 3831 vào đầu năm nay - theo yêu cầu của FDA vào tháng 11 năm ngoái rằng các điều kiện tại một trong các cơ sở của công ty phải được giải quyết - cơ quan quản lý dự kiến sẽ ban hành quyết định về việc điều trị.
Thuốc được thiết kế để điều trị người lớn đã được chẩn đoán mắc bệnh tâm thần phân liệt và rối loạn lưỡng cực I. Với một hợp chất mới lạ, ALKS có thể có một cú hit khác.
Các nhà phân tích tại công ty nghiên cứu Prophecy Market Insights nhận định thị trường thuốc điều trị tâm thần phân liệt toàn cầu sẽ có giá trị khoảng 9,8 tỷ USD vào năm 2030 - tăng từ 7,5 tỷ USD vào năm 2020 - và ALKS có thể được định vị để chiếm một miếng bánh. Do ủy ban FDA đã giải quyết những lo ngại về an toàn và tăng cân trong đơn gửi lại, việc phê duyệt ALKS 3831 dường như sắp xảy ra.
Và mặc dù việc phê duyệt sẽ tạo ra doanh số bán hàng, nhưng chiến thắng thực sự là động lực mà nó có thể cung cấp ALKS trong suốt cả năm. Công ty gần đây đã hợp tác với Merck cho một liệu pháp kết hợp sử dụng Keytruda để điều trị ung thư buồng trứng và hoạt động gần đây của nhà hoạt động từ Sarissa Capital Management đã giúp thúc đẩy cổ phiếu công nghệ sinh học tăng 18% trong tháng trước.
Một sự chấp thuận khác của FDA có thể giúp cổ phiếu công nghệ sinh học bứt phá và mang lại lợi ích cho các cổ đông.
Thùng rác của một người là kho báu của người khác. Trong thế giới công nghệ sinh học, điều đó xảy ra khi một công ty không thể làm cho một liệu pháp hoạt động. Đôi khi, họ sẽ bán tất cả các quyền nghiên cứu và sở hữu trí tuệ (IP) đối với loại thuốc đó với giá rẻ cho một nhà phát triển khác sẵn sàng mua lại.
Điều này đưa chúng ta đến với Provention Bio (PRVB, $ 7,37).
Trở lại năm 2010, Eli Lilly (LLY) - một trong những nhà sản xuất insulin lớn nhất toàn cầu - và MacroGenics (MGNX) đã tìm cách hợp tác để sản xuất một loại thuốc chữa bệnh tiểu đường loại 1, Teplizumab. Tuy nhiên, sau khi dữ liệu thử nghiệm Giai đoạn 3 không đáp ứng được các mục tiêu của nghiên cứu, LLY đã tạm dừng dự án.
Nhưng vào năm 2018, Provention đã mua loại thuốc này với giá rẻ từ MGNX và đang nỗ lực để khắc phục một số vấn đề mà nó phải đối mặt trước đây. Tuy nhiên, điều đó không phải lúc nào cũng nằm trong kế hoạch.
Đầu năm nay, một cuộc họp của ủy ban FDA cho thấy cơ quan quản lý đã tìm thấy "những khiếm khuyết" đáng kể giữa hồ sơ dược động học và dược lực học do Eli Lilly tạo ra và những hồ sơ do Provention Bio sản xuất, đồng thời yêu cầu thêm dữ liệu.
Provention cho biết điều này là do sự khác biệt trong các nhà sản xuất hợp đồng đối với thuốc, nhưng đã đồng ý hợp tác chặt chẽ với FDA để "giải quyết yêu cầu dữ liệu bổ sung". Vào ngày 27 tháng 5, PRVB dự kiến sẽ tìm hiểu xem liệu ủy ban cố vấn của FDA có đề nghị phê duyệt Teplizumab để điều trị bệnh tiểu đường loại 1. hay không.
Đó có thể là một yếu tố thay đổi cuộc chơi.
Đối với người mới bắt đầu, thuốc được thiết kế để trì hoãn hoặc ngăn ngừa các triệu chứng tiểu đường loại 1 ở một số người có nguy cơ. Điều đó rất lớn và có thể thay đổi cách chúng ta điều trị bệnh tiểu đường. Nó cũng có thể gửi hàng tỷ USD vào kho bạc của ngành công nghệ sinh học non trẻ.
Thứ hai, đó là một khoảnh khắc hoàn thiện đối với chính Provention Bio. Công ty có khoảng 207 triệu đô la tiền mặt trên bảng cân đối kế toán vào cuối quý đầu tiên. Nếu ủy ban cố vấn của FDA khuyến nghị từ chối đơn đăng ký Teplizumab, điều đó có thể đồng nghĩa với một đợt thử nghiệm tốn kém khác đối với PRVB. Câu hỏi đặt ra là liệu họ có đủ tiền để tiếp tục điều đó khi xem xét các loại thuốc khác của mình đang trong giai đoạn phát triển hay không.
Mặc dù cổ phiếu công nghệ sinh học không phải là một canh bạc hoàn toàn, nhưng đó là một rủi ro, vì ngày PDUFA vào tháng 5 là rất quan trọng đối với tương lai của Provention Bio.
Sức khỏe phụ nữ là một trong những phân khúc thị trường phát triển nhanh nhất đối với các nhà sản xuất thuốc. Đã quá lâu, nhiều nhu cầu về sức khỏe dành riêng cho phụ nữ đã không được các nhà sản xuất thuốc đáp ứng. Điều đó đã thay đổi trong những năm gần đây, với nhiều loại thuốc được tung ra thị trường để giải quyết những lo ngại này. Kho công nghệ sinh học của Vương quốc Anh Khoa học liên quan (MYOV, $ 22,60) là một trong những công ty như vậy.
Chìa khóa của tiêu điểm đó là hợp chất MYOV Relugolix. Thuốc đã được phê duyệt để điều trị một số bệnh ung thư tuyến tiền liệt. Nhưng công ty đã có thể xoay vòng thuốc trong một số liệu pháp kết hợp nhất định cho các nhu cầu sức khỏe khác. Trong trường hợp này, u xơ tử cung.
Người ta ước tính rằng hơn 171 triệu phụ nữ trên toàn cầu mắc các khối u không phải ung thư. Và chúng là một vấn đề lớn với chảy máu kinh nguyệt nhiều và kéo dài, thiếu máu và đau vùng chậu.
Hiện tại, các lựa chọn điều trị khá hạn chế, bao gồm cắt tử cung và dụng cụ tử cung giải phóng progestin (IUD). Mặt khác, phương pháp điều trị của Myovant là một viên thuốc không xâm lấn được thiết kế để thu nhỏ các khối u xơ. Nó phải đối mặt với một số cạnh tranh từ một loại thuốc mới từ AbbVie (ABBV), nhưng sự gia nhập của Myovant có thể có một chặng đường dài cho sự tăng trưởng và bán hàng trong tương lai do thị trường điều trị u xơ tử cung vẫn còn non trẻ.
Vẫn còn tốt hơn là Relugolix thậm chí còn có nhiều tiềm năng hơn để thu nhỏ các khối u. Myovant gần đây đã hợp tác với Pfizer (PFE) để chạy thử nghiệm kiểm tra sự kết hợp của thuốc về hiệu quả tránh thai của nó. Hơn nữa, hợp chất này cũng được coi là một phương pháp điều trị bệnh lạc nội mạc tử cung.
Tất cả những điều này bắt đầu với Myovant vào ngày 1 tháng 6, khi FDA dự kiến sẽ từ bỏ quyết định sử dụng Relugolix để điều trị u xơ tử cung - một phán quyết có thể có tác động đến nguồn cung công nghệ sinh học.
Sự thật mà nói, công nghệ sinh học quái vật Biogen (BIIB, 281,01 đô la) đã phải chiến đấu lâu dài với thuốc điều trị bệnh Alzheimer. Căn bệnh này cực kỳ khó để chiến đấu và hiện tại không có bất kỳ loại thuốc nào được thiết kế để thực sự điều trị nó.
BIIB hy vọng sẽ thay đổi điều đó, nhưng con đường còn gập ghềnh.
Biogen ban đầu đã ngừng các thử nghiệm trên aducanumab vào năm 2019 sau khi dữ liệu ban đầu cho thấy loại thuốc này sẽ không "đáp ứng các tiêu chí chính". BIIB đã lật tẩy phương pháp điều trị vào cuối năm đó, nói rằng họ sẽ đệ trình lên FDA sau nhiều thử nghiệm hơn nữa. Những va chạm vẫn tiếp tục cho đến ngày nay.
Vào tháng 11, một hội đồng cố vấn của FDA đã bỏ phiếu rằng họ không thể đánh giá hiệu quả của aducanumab dựa trên một thử nghiệm đã được đệ trình. Tệ hơn nữa là một số bác sĩ trong hội đồng FDA đã bày tỏ lo ngại về việc phê duyệt phương pháp điều trị bệnh Alzheimer tiềm năng thông qua một bài báo trên Tạp chí của Hiệp hội Y khoa Hoa Kỳ (JAMA).
Vấn đề đối với Biogen là nó cần sự chấp thuận của aducanumab để tìm kiếm sự tăng trưởng trong dài hạn.
Biogen kiếm tiền từ loại thuốc đa xơ cứng (MS) bom tấn, Tecfidera. Doanh thu ở đây đạt hơn 2,6 tỷ đô la vào năm ngoái. Vấn đề là các loại thuốc gốc mới đang bắt đầu ăn mòn doanh thu của Tecfidera một cách đáng kể. Trong khi đó, các phương pháp điều trị MS mới dưới sự bảo trợ của chính Biogen, như Vumerity, đã không đạt được kỳ vọng. Nhìn chung, tổng doanh thu của BIIB đã giảm khoảng 6% trong năm 2020 so với con số của năm 2019. BIIB cũng đã định hướng giảm doanh thu trong năm nay.
Bây giờ, Biogen không có nguy cơ ngừng kinh doanh. Nhưng nếu không được chấp thuận cho thuốc chữa bệnh Alzheimer, triển vọng tăng trưởng có thể bị hạn chế trong tương lai gần. Đó là lý do tại sao việc bật đèn xanh lại rất quan trọng đối với kho công nghệ sinh học vào ngày 7 tháng 6, khi quyết định của FDA về aducanumab là do.
Khi nói đến phương pháp điều trị xơ nang (CF), Vertex Pharmaceuticals (VRTX, $ 214,65) là người dẫn đầu. Ba trong số các loại thuốc được FDA chấp thuận - Kalydeco, Orkambi và Symdeko - là một số phương pháp điều trị hàng đầu cho căn bệnh này. Như vậy, chúng là những con bò tiền mặt và thúc đẩy doanh thu khổng lồ của VRTX. Riêng quý trước, nhà sản xuất thuốc này đã ghi nhận doanh thu hơn 1,72 tỷ USD. Đó là mức tăng 14% so với quý đầu tiên của năm 2020.
Hiện tại, Vertex có một số loại thuốc chữa bệnh xơ nang không phải đang được nghiên cứu. Nhưng các phương pháp điều trị CF sẽ thúc đẩy triển lãm cho đến khoảng năm 2030 khi các bằng sáng chế bắt đầu hết hạn. VRTX đã thành công trong việc biến những loại thuốc đó thành các liệu pháp và chỉ định kết hợp mới. Ví dụ, Trikafta đã mang lại hơn 3,9 tỷ USD doanh thu năm đầu tiên vào năm 2020.
Có thể có nhiều doanh số hơn. Vào ngày 8 tháng 6, FDA sẽ đưa ra phán quyết về việc cho phép Vertex sử dụng Trikafta ở trẻ em mắc bệnh xơ nang từ 6 đến 11 tuổi với một số đột biến nhất định. Một lần nữa, đây là một thị trường chưa được khai thác sẽ cho phép VRTX duy trì sự thống trị của mình trong các phương pháp điều trị bệnh xơ nang. Tốt hơn nữa, đây là loại doanh số gia tăng đã góp phần vào tăng trưởng thu nhập dài hạn của VRTX.
Quan trọng hơn, việc phê duyệt sẽ cung cấp cho Vertex nhiều tiền mặt hơn nữa để tài trợ cho các hoạt động và phát triển phi CF. Và tôi dám nói điều đó, có thể trả cổ tức. Quý trước, nó đã kết thúc với 6,9 tỷ đô la tiền mặt trên bảng cân đối kế toán.
Cuối cùng, việc bổ sung một khía khác trên vành đai của nó sẽ cho phép Vertex tạo ra nhiều tiền mặt hơn nữa cho các cổ đông - và có khả năng tạo ra sự thúc đẩy cho cổ phiếu công nghệ sinh học.
Suy nghĩ "nhỏ" đã cho phép Thuốc chi tiết (BPMC, 93,54 đô la) để giành chiến thắng trong năm ngoái hoặc lâu hơn.
BPMC đã tập trung nghiên cứu vào cái gọi là thuốc phân tử nhỏ. Không giống như các liệu pháp sinh học thông thường, các loại thuốc phân tử nhỏ ổn định hơn. Điều này cho phép chúng được dùng dưới dạng viên uống thay vì tiêm. Hầu hết các loại thuốc sinh học ở dạng tiêm và phải được sử dụng bởi bác sĩ, y tá hoặc chuyên gia y tế khác. Đối với những loại thuốc yêu cầu liều lượng liên tục và lặp lại, điều này có thể gây rắc rối cho nhiều bệnh nhân.
Do đó, các loại thuốc phân tử nhỏ cung cấp khả năng tiếp cận tốt hơn và các phương pháp điều trị liên tục.
Blueprint Medicines đã đạt được hai phê duyệt - Gavreto và Ayvakit - đối với một số loại ung thư phổi và dạ dày. Với sự hiếm gặp của những căn bệnh ung thư đó, giá thuốc cao ngất ngưởng.
Tổng doanh thu trong quý đầu tiên của năm 2021 của BPMC đạt 21,6 triệu đô la. Mặc dù điều đó có vẻ nhỏ, nhưng đây là mức tăng doanh thu khổng lồ 250% so với quý đầu tiên của năm 2020. Ayvakit đã thúc đẩy chương trình, mang lại 7,1 triệu đô la doanh thu sản phẩm ròng trong khoảng thời gian ba tháng.
Đó là lý do tại sao việc phê duyệt bổ sung Ayvakit vào ngày 16 tháng 6 có thể là một chiến thắng lớn cho BPMC.
Blueprint Medicines đang tìm cách sử dụng Ayvakit để điều trị bệnh tăng tế bào mastocytosis hệ thống tiên tiến (SM), một tình trạng hiếm gặp do sự tích tụ của tế bào mast trong các cơ quan của cơ thể. Điều này dẫn đến các triệu chứng có thể gây suy nhược và đe dọa tính mạng.
Hiện tại, phương pháp điều trị của BPMC đã nhận được tình trạng chỉ định đột phá từ FDA. Điều này sẽ cho phép công ty giữ bằng sáng chế lâu hơn và tiến hành nhanh hơn trong quá trình phê duyệt.
Nó cũng có thể có nghĩa là nhiều doanh thu tăng đột biến. Với việc Ayvakit đã tạo ra một sự thúc đẩy lớn cho doanh số bán hàng của Blueprint Medicines trong một khoảng thời gian ngắn, bất kỳ chiến thắng bổ sung nào đối với loại thuốc này sẽ là một cơn mưa gió - và là chất xúc tác tích cực cho cổ phiếu công nghệ sinh học.